Emanuelle Charpentier y Jennifer Doudna recibieron el galardón por el desarrollo de CRISPR/Cas9, que permite identificar y cortar secuencias genéticas. Los aportes e impactos de esta técnica, analizados por un profesor de la UBA e investigador del CONICET.
Este año, el Nobel de Química fue entregado a la bioquímica y microbióloga francesa Emanuelle Charpentier y a la doctora en Química Biológica estadounidense Jennifer Doudna, por el desarrollo de la técnica de edición genómica conocida como CRISPR/Cas9. La misma implica una suerte de “tijeras” moleculares que permite ubicar cualquier secuencia del código genético de un ser vivo para luego cortarlo.
Durante el anuncio del premio, la Real Academia de Ciencias sueca destacó que “el desarrollo de este método de edición de genes contribuye a desarrollar nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias”.
“Es un sistema muy sencillo y específico, porque te permite llegar a cualquier región del genoma de cualquier organismo, cortarlo y repararlo, disminuyendo los costos de la tecnología de edición enormemente”, explicó a la Agencia CTyS-UNLaM el investigador independiente del CONICET Hernán Dopazo, quien agregó que “la técnica avanzó tanto que ahora, incluso, se pueden editar genes cambiando la información, sin la necesidad de cortar el ADN, evento que, la mayoría de las veces es muy peligroso”.
Hasta antes de la edición del 2020, solo cinco mujeres habían obtenido el Nobel en Química: Marie Curie (1911), Irène Joliot-Curie (1935), Dorothy Crowfoot Hodgkin (1964), Ada E. Yonath (2009) y Frances Arnold (en 2018).
Un sistema de defensa
“El sistema de CRISPR es, en realidad, un sistema natural descripto originalmente en 1995 por el científico español Francisco Mojica, quien, diez años después, propuso que se trataría del sistema inmune que utilizan las bacterias para defenderse de virus, fagos y cualquier otro ADN que quiera parasitarlo”, relató Dopazo, para entender la historia de este desarrollo.
De acuerdo a lo que postulaba el científico español, este mecanismo era capaz de cortar fragmentos de ADN de invasores e incorporarlos al material genético de la bacteria, para reconocer y matar al patógeno cada vez que aparezca.
Lo que Mojica había propuesto como una conjetura sobre CRISPR –acrónimo en inglés para referirse a ese sistema de defensa-, con el correr de los años se comprobó que era cierto y muchos científicos empezaron a estudiar su potencial. Entre ellos, las flamantes ganadoras del Nobel, Doudna y Charpentier.
“En 2009, Doudna describió en detalle la proteína CAS del sistema CRISPR CAS. Mostró cómo la proteína ‘CAS’ corta el ADN en puntos muy específicos. En las bacterias, esta enzima es la responsable de realizar el corte del ADN de cualquier otro organismo que ingresaba en la bacteria”, amplió Dopazo.
En 2011, por su parte, Charpentier analizó otro fragmento del sistema CRISPR-CAS y descubrió que la región “denominada transactivasa, era clave, porque estabilizaba al sistema CRISPR y colaboraba en el reconocimiento específico del ADN que luego se iba a cortar”, detalló el investigador.
Finalmente, ambas científicas publicaron un trabajo en 2012, en la revista Science, donde fusionaron la transactivasa con el ARN de CRISPR en una sola molécula. “A esto lo llamaron ‘la guía del ARN de CRISPR’ y, sumado a la CAS, la enzima encargada de cortar, constituyeron el sistema binario programable para cortar y editar cualquier región de un gen o de un genoma”, analizó Dopazo, que es Doctor en Ciencias Biológicas y docente de la Facultad de Ciencias Exactas y Naturales de la UBA.
Hoy en día, el uso de esta técnica está muy extendido en los laboratorios de todo el mundo, con distintos usos. Los científicos que trabajan con plantas, por ejemplo, pudieron desarrollar cultivos que resisten el moho, las plagas y la sequía.
Dopazo puntualizó que, en el campo de la edición genética, lo que más controversia genera es la edición de la línea germinal de nuestro genoma, lo cual está prohibido. “Sin embargo, realizar ediciones de este tipo no está prohibido en plantas o animales. La técnica se utiliza, por ejemplo, para estudiar enfermedades en animales modelo, para identificar los cambios genéticos o mutaciones que generan dichas enfermedades”, ejemplificó.
El investigador del CONICET también agregó que se están realizando muchos ensayos clínicos denominados ex vivo para algunas enfermedades de la sangre –como la talasemia-, donde se extraen células sanguíneas y se las modifica para luego reintroducirlas.
(Nicolás Camargo Lescano (Agencia CTyS-UNLaM)
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